C’è una statistica che nel settore farmaceutico si cita spesso, quasi fosse un mantra della rassegnazione: quasi il novanta per cento delle molecole che entrano in sperimentazione clinica non arriveranno mai in farmacia. Nove su dieci. Anni di lavoro, centinaia di milioni investiti, e poi niente. Non un fallimento eccezionale — la norma. Per decenni, l’industria ha costruito attorno a questo dato tutta la sua logica: prezzi alti per i farmaci che ce la fanno, per ammortizzare il costo di quelli che non ce la faranno mai.
Poi è arrivato qualcosa che ha cominciato a spostare, lentamente, quella statistica.
Non uno strumento miracoloso, non una svolta istantanea. Un cambiamento di metodo, prima ancora che di risultato. L’intelligenza artificiale applicata alla ricerca farmaceutica non ha eliminato l’incertezza biologica — quella resiste, e probabilmente resisterà ancora a lungo. Ha fatto qualcosa di più sottile e di più profondo: ha reso computazionalmente trattabile quello che prima era computazionalmente impossibile. Ha dato ai ricercatori la capacità di esplorare in ore uno spazio che prima richiedeva anni.
Per l’Italia, che è il primo produttore farmaceutico europeo e il quarto esportatore mondiale — con un saldo commerciale che nel 2024 ha superato i ventuno miliardi di euro — questo cambiamento non è una questione accademica. È una sfida industriale concreta, con tempi stretti e margini di errore ridotti.
Il problema che veniva prima degli algoritmi
Bisogna capire cosa facevano i ricercatori prima, per capire cosa sta cambiando adesso.
Sviluppare un farmaco significava partire da una proteina — una struttura molecolare coinvolta in un processo patologico — e cercare una molecola capace di interagire con essa nel modo giusto. Bloccarla, attivarla, modificarla. Il problema è che le proteine hanno forme tridimensionali complesse, e le molecole che si legano a esse lo fanno in modi che dipendono da dettagli geometrici e chimici estremamente precisi. Trovare la molecola giusta era un lavoro di selezione su scala industriale: sintetizzare migliaia di composti, testarli, scartare i quasi-tutti, tenere i pochi che promettevano qualcosa.
Determinare la struttura di una singola proteina poteva richiedere anni di lavoro sperimentale. Anni. E senza quella struttura, progettare razionalmente un farmaco che vi si adattasse era in buona parte un esercizio di fortuna guidata dall’intuizione.
Nel 2020, DeepMind ha cambiato questa equazione con AlphaFold. Un sistema di intelligenza artificiale capace di prevedere la struttura tridimensionale delle proteine a partire dalla loro sequenza aminoacidica, con un’accuratezza che ha sorpreso la comunità scientifica. Nel 2022 ha reso disponibili le strutture di circa duecento milioni di proteine, gratuitamente, a chiunque. Oggi lo usano oltre tre milioni di ricercatori in centonovanta paesi. Isomorphic Labs, lo spin-off di DeepMind nato esplicitamente per tradurre questo strumento in farmaci, sta usando AlphaFold 3 per puntare a proteine che fino a ieri erano considerate inaccessibili — troppo difficili, troppo instabili, troppo complesse per essere bersagli terapeutici praticabili.
Non è solo DeepMind. Nel 2025, una collaborazione tra il MIT e la società Recursion ha prodotto Boltz-2, un sistema che va un passo oltre: non si limita a prevedere la struttura della proteina, ma stima anche con quale efficacia una molecola candidata si legherà al suo bersaglio. È la differenza tra sapere la forma di una serratura e sapere già quale chiave aprirà la porta.
Cinque famiglie di strumenti, una logica comune
Una revisione pubblicata su Pharmacological Reviews a gennaio 2026 ha classificato in cinque grandi approcci gli strumenti algoritmici attualmente usati nella scoperta dei farmaci. Non è utile entrare nel dettaglio tecnico di ciascuno — quello è materiale da convegno scientifico. Quello che conta è la logica che li accomuna.
Tutti questi sistemi imparano da dati. Milioni di strutture chimiche, migliaia di esperimenti, enormi archivi di letteratura scientifica. E da quei dati estraggono pattern — relazioni tra struttura molecolare ed effetto biologico — che nessun ricercatore umano potrebbe individuare da solo semplicemente per una questione di volume. Non perché i ricercatori siano meno capaci: perché la quantità di informazioni da elaborare è fuori dalla portata cognitiva umana.
La chimica generativa, per fare un esempio concreto, funziona in modo che ricorda — per analogia, non per meccanismo — i sistemi che generano testo. Addestrata su milioni di molecole note, propone strutture chimiche nuove che rispettano determinati criteri: efficacia attesa, tossicità bassa, proprietà farmacocinetiche adeguate. Non inventa dal niente: sintetizza, ricombina, esplora variazioni su temi noti. Ma lo fa a una velocità e su una scala che comprimerebbe anni di screening tradizionale in settimane.
Il caso più avanzato e documentato di applicazione reale riguarda Insilico Medicine. L’azienda ha sviluppato un inibitore per la fibrosi polmonare idiopatica — una malattia che causa la cicatrizzazione progressiva e irreversibile del tessuto polmonare — interamente progettato da un algoritmo. Lo studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, ha completato la fase IIa con risultati positivi. È uno dei primi farmaci di origine algoritmica a superare le fasi iniziali di sperimentazione sull’uomo. Non l’unico: secondo la stessa revisione di Pharmacological Reviews, diversi altri candidati progettati da sistemi di IA sono attualmente in sperimentazione in aree terapeutiche differenti.
Quando il laboratorio lavora da solo
C’è un secondo fronte, meno visibile ma altrettanto rilevante, su cui l’intelligenza artificiale sta cambiando il settore. Non riguarda solo la scoperta delle molecole: riguarda il modo in cui vengono prodotte e testate.
I self-driving laboratories — i laboratori autonomi — sono sistemi in cui algoritmi e robotica lavorano in ciclo continuo. L’algoritmo formula un’ipotesi su quale composto sintetizzare, il braccio robotico lo produce, gli strumenti analitici ne misurano le proprietà, e l’algoritmo aggiorna le proprie previsioni sulla base di quello che ha appreso. Poi ricomincia. Senza interruzione, senza i ritmi umani, senza i tempi morti tra un esperimento e il successivo.
Per le aziende farmaceutiche — e in Italia ci sono molte aziende di medie dimensioni che fanno produzione per conto terzi, o che gestiscono linee di specialità — questo ha conseguenze operative dirette. Oltre la metà delle imprese del settore prevede che entro il 2026 il machine learning diventerà tecnologia di routine per l’ottimizzazione dei processi produttivi. Non è fantascienza: è già in corso. I parametri di produzione — temperature, pressioni, composizioni, tempi di reazione — non sono più fissi per definizione. Un sistema che apprende li ottimizza in tempo reale, migliorando resa e qualità riducendo scarti.
Questo sposta il lavoro degli operatori. Non elimina le persone: cambia cosa chiedono loro. Il responsabile di produzione che un tempo impostava i parametri e li monitorava deve oggi sapere interpretare le raccomandazioni di un sistema che ragiona più velocemente di quanto chiunque possa seguire passo per passo. Deve capire quando fidarsi dell’algoritmo e quando no. È una competenza nuova, e non si acquisisce in un corso di aggiornamento di due giorni.
I numeri, e perché riguardano anche chi non è una multinazionale
Il mercato globale dell’intelligenza artificiale applicata alla farmaceutica vale oggi circa 2,5 miliardi di dollari. Entro il 2030, le stime più accreditate lo proiettano oltre gli otto miliardi, con una crescita annua che sfiora il ventisei per cento. Il McKinsey Global Institute ha stimato che l’IA generativa potrebbe generare tra i sessanta e i centodieci miliardi di dollari di valore economico annuale per il comparto farmaceutico e medicale globale.
Cifre che sembrano lontane dalla realtà di una piccola impresa di distribuzione farmaceutica in una provincia italiana, o di una farmacia che gestisce l’approvvigionamento di farmaci specialistici. Ma il collegamento c’è, ed è più diretto di quanto sembri.
La compressione dei tempi di sviluppo — da quindici anni a meno di dieci, con traiettorie verso i cinque — significa che nuovi farmaci arrivano sul mercato più in fretta e sostituiscono quelli precedenti con una velocità crescente. Il ciclo di vita del prodotto si accorcia. Per chi lavora nella distribuzione, negli acquisti, nella gestione del magazzino di prodotti ad alto valore, questa accelerazione richiede una revisione delle logiche operative. I farmaci biologici, i biosimilari, le terapie di precisione — categorie in cui l’IA sta comprimendo i tempi di sviluppo — hanno profili di sostituzione sempre più rapidi. Gestirli richiede strumenti analitici più sofisticati di quelli che molte imprese medio-piccole hanno oggi a disposizione.
Il nodo italiano: si produce molto, si condividono pochi dati
L’Italia parte avvantaggiata, almeno sulla carta. Primo produttore europeo, quarto esportatore mondiale, con aziende come Chiesi Farmaceutici, Menarini, Angelini e Recordati che hanno strutture di ricerca e sviluppo di livello internazionale. Un export che nel 2024 ha raggiunto i 54 miliardi di euro, con proiezioni oltre i 70 miliardi per il 2025. Non è una posizione di secondo piano.
Il problema — e al congresso SIMeF 2026 ne hanno parlato senza troppi giri di parole — è che l’intelligenza artificiale si nutre di dati. E su questo fronte, il sistema italiano ha ancora nodi strutturali irrisolti.
I modelli di IA usati nella ricerca clinica hanno bisogno di accedere a dati sanitari reali: cartelle cliniche, risultati di esami, profili genomici, storie terapeutiche. Dati anonimi, organizzati in modo coerente, aggiornati. In Italia, la combinazione di vincoli sulla privacy, questioni aperte sulla proprietà del dato e limitazioni all’uso secondario delle informazioni raccolte in ambito ospedaliero rende questa base di dati frammentata e difficilmente accessibile. Ospedali diversi raccolgono dati in formati diversi, con criteri diversi, spesso non interoperabili tra loro.
Il risultato è che industria e accademia corrono, mentre il sistema clinico — che è la fonte primaria di quei dati — resta indietro per ragioni che non sono tecnologiche ma normative e organizzative. Un algoritmo eccellente addestrato su dati scadenti produce risultati scadenti. È una legge ferrea, e il settore farmaceutico italiano la sta sperimentando concretamente.
La soluzione che gli esperti indicano passa per i consorzi ospedalieri: accordi tra strutture che stabiliscano regole condivise sull’uso dei dati, garantendo la privacy individuale ma rendendo disponibili le informazioni aggregate. Il progetto Heart Big Data — coordinato dal Ministero della Salute, finanziato con cinquantacinque milioni di euro, che coinvolge Farmindustria e gli IRCCS — va in questa direzione. Dovrebbe essere pienamente operativo entro la fine del 2026. È un passo, non una soluzione completa.
Marcello Cattani, presidente di Farmindustria, lo ha detto con una franchezza insolita per il linguaggio istituzionale: l’Italia ha le eccellenze, ma soffre ancora di lentezze burocratiche e difficoltà nel trasferimento tecnologico. Non è una critica generica — è una diagnosi precisa su dove si perdono i vantaggi competitivi acquisiti nella produzione.
L’AI Act e le conseguenze architetturali che molti ignorano
Ad agosto 2026 entra in piena applicazione il Regolamento Europeo sull’intelligenza artificiale. Per il settore farmaceutico significa, in concreto, che i sistemi di IA classificati come “ad alto rischio” — quelli usati nella diagnostica, nella valutazione della sicurezza, nella produzione critica — dovranno rispettare requisiti precisi: documentazione formale delle decisioni, sistemi di monitoraggio, meccanismi di tracciabilità che permettano di ricostruire perché un algoritmo ha prodotto un determinato output.
La parola chiave è “ab origine”. Logging, gestione del rischio, trasparenza non si aggiungono dopo, quando il sistema è già in produzione. Devono essere progettati dentro il sistema fin dall’inizio. Per un’azienda farmaceutica italiana di medie dimensioni che sta valutando di adottare strumenti di IA, questo cambia i criteri di scelta. Non si compra un software come si compra un macchinario. Si acquisisce un sistema che dovrà essere documentabile, auditabile, difendibile davanti a un ente regolatorio. E le implicazioni di non averlo progettato così possono essere molto più costose dell’investimento iniziale.
EMA e HMA si stanno muovendo parallelamente: a maggio 2025 hanno pubblicato un piano quinquennale che include lo sviluppo di linee guida sull’uso dell’IA nello sviluppo clinico e nella farmacovigilanza. L’AIFA sta progressivamente introducendo strumenti predittivi per velocizzare la valutazione dei dossier regolatori — che, in prospettiva, dovrebbe ridurre uno dei colli di bottiglia storici del sistema italiano.
I fallimenti che nessuno ama citare
Sarebbe comodo fermarsi qui, con un quadro che va nella direzione giusta. Ma il 2025 ha prodotto anche una serie di fallimenti che il settore non può permettersi di ignorare.
Candidati farmacologici di origine algoritmica ritirati dopo la fase II. Composti che non hanno mostrato alcun segnale di efficacia. Programmi interi deprioritizzati. Un CEO del settore — in un’intervista citata dalla stampa specializzata internazionale — ha detto senza eufemismi che l’intelligenza artificiale lo ha “davvero deluso nell’ultimo decennio quando si tratta di drug discovery”, con “fallimento dopo fallimento”.
È una valutazione dura. E in parte ingiusta, perché confronta aspettative gonfiate con risultati che — visti nel contesto storico dello sviluppo farmaceutico — non sono eccezionalmente peggiori di quelli ottenuti con metodi tradizionali. Ma contiene un nucleo di verità utile: l’intelligenza artificiale non risolve la biologia. Non può. Quello che può fare è esplorare lo spazio delle possibilità più velocemente, filtrare meglio i candidati, ridurre gli sprechi nelle fasi iniziali. Poi arriva la sperimentazione clinica, con tutta la sua imprevedibilità, e lì l’algoritmo non entra.
La causa più frequente dei fallimenti del 2025, secondo le analisi del settore, non era nei modelli algoritmici: era nei dati. Annotazioni incoerenti, metadati mancanti, dataset raccolti per uno scopo usati per un altro. Un sistema che apprende da dati di scarsa qualità produce previsioni di scarsa qualità — con una velocità e una scala che amplificano l’errore invece di correggerlo. Il problema non è tecnologico. È di governance dei dati, e richiede investimenti organizzativi prima ancora che tecnologici.
Le competenze che mancano, e il divario che si allarga
Giorgio Bruno, presidente dell’Associazione Farmaceutici dell’Industria, ha fotografato la situazione con un dato preciso: oltre la metà delle grandi aziende italiane usa già l’intelligenza artificiale, ma solo circa il sedici per cento l’ha integrata nei propri processi in modo strutturato. C’è uno spazio ampio, tra chi ha avviato qualche esperimento pilota e chi ha davvero cambiato il proprio modello operativo. E quella distanza si misura quasi sempre in persone: le persone con le competenze giuste per gestire la transizione sono poche, e il mercato del lavoro le contende con ferocia.
Non si tratta di formare programmatori. Si tratta di qualcosa di più difficile: professionisti che capiscono la biologia e la chimica, che sanno leggere i dati, e che hanno abbastanza familiarità con i sistemi algoritmici da capire quando fidarsi dell’output e quando no. Un profilo ibrido che non esiste in numero sufficiente, e che le università italiane stanno cominciando solo ora ad attrezzarsi per formare.
Per chi già lavora nel settore — in produzione, in ricerca, in regolamentazione, in distribuzione — questo si traduce in una pressione che si farà sentire nei prossimi anni. L’alfabetizzazione digitale smette di essere una competenza supplementare e diventa un requisito. Non è necessario saper costruire un modello di machine learning. Ma è necessario sapere cosa fa, capirne i limiti, valutarne l’output con spirito critico. Chi non svilupperà questa capacità troverà il proprio ruolo progressivamente marginalizzato, non perché verrà sostituito da una macchina, ma perché verrà affiancato da colleghi che sanno usare le macchine meglio.
Dove si arriverà, e in quanto tempo
Il 65° Simposio dell’Associazione Farmaceutici dell’Industria, in programma a Rimini a giugno 2026, ha come tema centrale “L’industria della salute nel tempo dell’intelligenza artificiale”. Non è un convegno sul futuro: è un convegno sul presente. Il settore non sta più dibattendo se adottare questi strumenti. Sta cercando di capire come farlo bene.
Nei prossimi anni, le fasi iniziali della ricerca farmaceutica — identificazione dei bersagli molecolari, screening di candidati, previsione della tossicità — saranno gestite in misura crescente da algoritmi. Non per scelta ideologica, ma per efficienza: fanno questo lavoro più in fretta, su scala più larga, a costi inferiori. I ricercatori si concentreranno sui punti di decisione critici, sulla valutazione degli output, sul giudizio clinico e scientifico che nessun sistema automatico sa replicare.
Sul fronte della medicina di precisione, la direzione è quella di farmaci pensati per sottogruppi di pazienti sempre più specifici. Non un farmaco per tutti i diabetici, ma un farmaco per un profilo genetico e clinico preciso all’interno di quella popolazione. Un cambiamento radicale nel modello di business, che richiede capacità diagnostiche, infrastrutture di dati e logiche commerciali completamente diverse da quelle attuali.
Per le aziende italiane — grandi, medie o piccole che siano — la sfida è identica nella struttura, anche se diversa nella scala. Aggiornare i dati, formare le persone, presidiare il quadro normativo. Tre fronti simultanei, ciascuno dei quali richiede investimenti e attenzione che competono con le priorità operative quotidiane. Non c’è una sequenza ideale: si lavora su tutti e tre insieme, o si resta indietro.
L’algoritmo non scopre i farmaci al posto del ricercatore. Li cerca con lui — molto più in fretta, su spazi molto più vasti. Quella collaborazione, tra intelligenza umana e computazionale, è il terreno su cui si giocherà la competitività del settore farmaceutico italiano nei prossimi dieci anni. Chi lo presidia prima, con metodo e senza illusioni, partirà con un vantaggio difficile da colmare.
